Investing.com – AstraZeneca PLC (ST:AZN) Salı günü, Koselugo (selumetinib) adlı ilacının, nörofibromatozis tip 1 (NF1) olan yetişkin hastalarda semptomatik, ameliyat edilemeyen pleksiform nörofibromların (PN) tedavisi için Avrupa Birliği onayını aldığını duyurdu.
Bu onay, İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi’nin olumlu görüşünün ardından geldi. Onay, KOMET Faz III çalışmasının sonuçlarına dayanıyor. Çalışmada Koselugo’nun tümör boyutunda %20 objektif yanıt oranı sağladığı, plaseboda ise bu oranın %5 olduğu gösterildi.
NF1, her organ sistemini etkileyebilen nadir bir genetik durumdur. Hastaların %50’sine kadarında ağrı, şekil bozukluğu ve kas güçsüzlüğüne neden olabilen pleksiform nörofibromlar gelişebilmektedir.
Henri Mondor Hastanesi Dermatoloji Bölümü Başkanı ve KOMET çalışmasının Avrupa’daki Ulusal Koordinatör Araştırmacısı Prof. Pierre Wolkenstein şöyle dedi: “Koselugo’nun Avrupa’da NF1 PN’li yetişkinler için onaylanması, hastalara ve doktorlara çocukluk döneminin ötesinde tedavi boşluklarını kapatmak için anlamlı bir yaklaşım sunuyor.”
13 ülkeden 145 yetişkinin katıldığı KOMET çalışması, Koselugo’nun güvenlik profilinin pediatrik hastalardaki yerleşik kullanımıyla tutarlı olduğunu gösterdi. 12 tedavi döngüsünden sonra, plasebo alan hastalar Koselugo’ya geçirilirken, ilacı zaten kullananlar 12 döngü daha tedaviye devam etti.
AstraZeneca’nın nadir hastalık birimi Alexion’un Genel Müdürü Marc Dunoyer şunları belirtti: “Bu dönüm noktası, Alexion’un nadir hastalık topluluğundaki karşılanmamış ihtiyaçları giderme konusundaki sarsılmaz kararlılığını somutlaştırıyor.”
Hücre büyümesini uyaran enzimleri bloke eden oral MEK inhibitörü Koselugo, pediatrik NF1 hastaları için halihazırda birçok ülkede onaylanmıştır. İlaç ayrıca yakın zamanda Japonya ve diğer ülkelerde bu durumu olan yetişkin hastalar için de onay almıştır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
